DBA/2J-mdx 小鼠
理想的杜氏肌营养不良模型,因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系,它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征(较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力)。
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利用传统 ES方法、TALEN或者Cas9方法制备基因敲除鼠。
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大鼠肺部喷雾给药 针对肺部病变直接将药物喷到肺部靶向给药。
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